从脑机到细胞，再到基因药物，基于新靶点、新机制的产品或疗法，正不断从“张江药谷”涌现，被世界看到。昨晚（8日）11点，国际顶尖学术期刊《自然》，在线发布张江生物医药企业正序生物 与上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心等合作的，治疗地中海贫血临床研究。这也是中国地中海贫血领域的临床研究结果首次在正刊发表。这一全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，能使患者造血功能快速重建，迅速摆脱输血依赖，目前已治愈全球近20位患者。

　　一岁被诊断患有β地中海贫血症的俊杰，在他十多年的人生中，长期依靠输血，爬楼梯都曾是件困难的事。

　　2023年，俊杰成为体外碱基编辑临床治疗的首位患者。如今，他已持续摆脱输血依赖超28个月，像同龄人一样享受充满活力的大学生活。

　　β-地中海贫血是一种常见的单基因遗传病，每年在全球范围内影响超过4万名新生儿。输血依赖型β-地中海贫血患者，需要终身输血才能维持生命。

　　而由上海科技大学原创的碱基编辑技术，能精准找到DNA的致病位点，以类似修正笔的方式，对突变碱基进行精准修正。

　　上海科技大学基因编辑中心主任 陈佳： 我们经常说的人的这个基因组有30亿个字母这样一本“天书”，这个字母就是碱基相当于用了这支修正笔以后，我们就可以非常精准地找到我们写错的那个字（母），我们直接改写就可以了。

　　研究显示：与剪刀型基因编辑技术相比，这一修正笔式的原创基因编辑技术 不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，具有更好的有效性和安全性。

　　复旦大学生物医学研究院 特聘教授 杨力： 我们的这样一个编辑器上，它相当于配置了一个锁头，那么只有在这个精准的位点上的话，它对应的钥匙它会把这个锁打开进行一个编辑，所有的病人一个月的时候都摆脱了输血的依赖。

　　截至目前，体外碱基编辑 已成功治愈近二十位海内外 β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者。最小的患者年仅3岁，来自巴基斯坦，去年5月在上海完成治疗。所有接受治疗的患者100%治愈，迅速摆脱输血依赖并长期维持血红蛋白高水平表达。

　　正序生物CEO 牟晓盾： 我们还是在全力以赴地完成更多的临床试验去争取全球首个碱基编辑药物，可以尽早地开始商业化。