让新药研发坐上AI“加速器”

——“人工智能+”赋能新旧动能转换系列报道之三

近日，石药集团润石研究院AI自动化合成实验室，高级研究员张雪娇正在操作专业软件，开展小分子新药研究中的分子生成、分子对接、分子动力学模拟等工作。

以前，在小分子药物研发中，要预先购买或者合成数万甚至上百万个化合物，再通过高通量筛选进行活性盲筛，筛选工作消耗大量实验资源与研发人力。如今，研发人员可依托AI辅助分子设计模型，结合虚拟筛选对海量分子结构进行预评估，仅对少数高潜力分子开展合成与活性验证，能够有效减少合成与筛选工作量，提升新药发现效率。

2025年，石药集团与一家美国生物制药企业就一款新型口服小分子GLP-1受体激动剂开展授权。“这款分子结构就是借助AI工具筛选发现的。”张雪娇表示，AI是加速项目推进的关键。创新药赛道竞争激烈，研发速度一旦落后，便难以在赛道竞争中占据先机。

“目前我们正在推进新服务器采购工作，完成算力扩容后，系统日筛选能力可达上亿个分子。”张雪娇说，借助超级计算机和AI工具，小分子团队的研发效率还会进一步提高。

近几年，借力AI开展创新药研发，石药集团实现多项创新成果对外授权。这些研发合作背后，是AI深度融入新药研发流程，为创新药管线高效推进奠定基础。与国外药企间的合作，也从更具确定性的分子，提升到利用石药集团AI分子设计模型和全自动高通量筛选体系，发现和开发新型候选药物。

长久以来，医药行业流传着“双十定律”——一款创新药的研发通常需要10年时间、10亿美元的投入，且成功率极低。人工智能+制药，借助AI在靶点预测、分子筛选等环节的强大算力，节约研发时间和投入，正在改变新药研发逻辑。

对这一点，石药集团北京研究院院长王雅鹃体会颇深。

2021年，石药集团攻关mRNA疫苗序列优化，面对的是一条长达6000多个核苷酸的序列。要让这条序列在人体内保持稳定，并实现高水平蛋白质表达，序列中任何一处微小改动都可能带来完全不同的结果。

“如果靠人工一一比对、穷尽所有排列组合，工作量难以想象。”王雅鹃介绍，AI让“不可能”变成了“可能”，通过高通量计算，研发团队一天时间就能完成数万种序列设计方案的筛选运算。两年后，石药集团自主研发的新冠mRNA疫苗在国内率先获得紧急使用授权。

在石药集团润石研究院院长杨汉煜看来，AI改变新药研发逻辑已成为现实。他介绍，石药集团已经在靶点发现、分子设计、临床方案优化等具体研发场景中充分应用AI技术，推动新药研发从传统的“经验驱动”“试错驱动”向“数据驱动”“模型驱动”转变。

在多肽药物领域，石药集团建立起“AI辅助设计+长效递送技术”双平台组合，AI负责在庞大的分子空间中快速设计、筛选候选分子，并在药效、选择性等维度进行系统优化。

实施人工智能+制药，石药集团布局较早。早在2011年，石药集团就引入相关工具，成立计算机辅助药物设计研究室，基于已有结构和活性数据，用生成式方法自动设计分子、快速评价筛选。后续他们在北京、上海、石家庄组建专门AI研发团队，打造“AI算法底座+自动化合成实验室”软硬件一体化平台。

近年来，石药集团不断加大研发投入，搭建起纳米制剂、mRNA疫苗、抗体/融合蛋白等八大创新研发平台，覆盖肿瘤、代谢、神经、免疫等重大疾病赛道。在AI助力下，八大创新研发平台全面开花，持续产出创新产品，成为企业业绩增长强劲动力源。

得益于AI赋能，新药早期发现时间缩短了超过30%，研发成本降低近一半，候选化合物筛选准确率提高了近3倍。此外，早期筛选的整体研发成功率提高了50%至60%。

实施人工智能+制药，石药集团已具备一定优势。企业已沉淀海量真实实验数据，同时拥有完整中试、放大生产、商业化体系。AI设计产出的候选分子，能够在企业内部快速走完合成、药理、工艺开发全流程，既可以纳入自有管线推进，也可以进行对外授权变现。

杨汉煜表示，未来五年，石药集团AI应用边界将持续拓宽，逐步延伸至临床前成药性评估、工艺开发，以及临床试验智能入组、全程质控、数据挖掘与研究报告自动化撰写等，实现全场景落地。（河北日报记者 马彦铭）