新黄河记者：孙镇镇  

2025年6月18日，由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁®）在山东大学齐鲁医院、山东大学附属儿童医院等多家医院成功开出山东省首批处方。这标志着这一中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的创新靶向药物，正式惠及齐鲁大地的相关罕见病患者，为他们带来了高品质的治疗新选择和生命新希望。

山东首批处方落地，提升罕见病药物可及性

复迈宁®从获批上市不到一个月，迅速在山东开出首批处方，切实破除了罕见病“无药可医”和“有药难及”的双重困境，显著提升了山东省内罕见病患者的药物可及性，填补了省内相关治疗领域的空白，是山东罕见病诊疗发展的重要一步。

山东大学齐鲁医院血液科主任医师许书倩教授表示：“从进口依赖到本土创新，芦沃美替尼上市推动罕见病药物研发新突破，立足中国，救助更多中国罕见病患儿，真正提高药品可及性，为中国自己的企业喝彩！”

山东大学附属儿童医院小儿外科主治医师岳喜赞教授补充道：“我们非常关注芦沃美替尼片展现出的疗效和安全性临床数据，结果令人鼓舞。对于快速进展、易复发、手术风险高的儿童NF1相关丛状神经纤维瘤（PN），芦沃美替尼片提供了一个重要的非手术治疗选择，为患儿控制病情、减轻痛苦带来了新的希望和切实的临床获益。”

本土罕见病药物新突破，为神经纤维瘤患者带来临床可及

1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动障碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%。临床数据显示，约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要开发相关靶向药物，帮助患者以及家庭摆脱疾病痛苦。

芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择。Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月，且在安全性方面可控可耐受。可见，芦沃美替尼不仅快速起效，耐受性良好，且具有显著的抗肿瘤活性。芦沃美替尼为无法手术或不能通过手术获得理想治疗效果且又必须治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者提供了较理想的靶向药物。

弥补治疗领域空白，为LCH及组织细胞肿瘤患者带来新希望

组织细胞肿瘤是一种罕见的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有一般肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞起源和分化状态不同而存在一些独特特点。当前，成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择有限。芦沃美替尼的Ⅱ期临床试验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月，且安全性良好，能显著改善患者生存质量。

据了解，除上述适应症外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。未来，复星医药也将在研发上持续投入，持续推动创新药物纳入国家医保目录，以进一步降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助贫困罕见病患儿。

编辑：曹梦佳  校对：王菲