5月23日,山东省首个造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心在济南正式设立,同时造血干细胞移植术后随访门诊(以下简称“随访门诊”)也在山东大学齐鲁医院正式落成。随访门诊将围绕慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见造血干细胞移植术后并发症,针对术后随访管理困难、并发症诊治不及时等核心痛点,通过早筛、早诊、早治的策略,以及全流程的规范化管理流程,帮助患者更早拥抱移植后高质量生活。
山东大学齐鲁医院副院长、血液科主任彭军表示:“造血干细胞移植术后随访规范化管理是帮助患者提升生存质量的关键手段。我院血液科是国家临床重点专科,每年完成造血干细胞移植200余例。本次示范中心和随访门诊落成后,我院将最大化发挥其价值,为cGVHD患者提供覆盖诊前、诊中、诊后全过程的标准化、规范化管理和帮助。同时,我院也将继续秉承开放交流合作的运行管理体制,推广院内移植方面的先进经验,带动区域协同发展,助力推进我国造血干细胞移植术后管理体系的优化与升级。”
山东大学齐鲁医院副院长、血液科主任彭军
山东大学齐鲁医院造血干细胞移植病区主任刘传方表示:“近年来,我国异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)呈现‘井喷式’发展,平均年增长率达10% ,2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。移植是关键的第一步,移植后患者还面临着cGVHD等常见并发症的困扰。随着移植体量的增加,cGVHD等术后并发症的随访和全流程的规范化管理愈加重要。”
造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心揭牌仪式
cGVHD俗称“慢性排异”,30%-70%异基因造血干细胞移植的患者术后会发生cGVHD,常累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官,严重影响患者生活质量,是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
山东大学齐鲁医院血液科副主任刘新光说:“cGVHD和原发疾病复发问题是异基因造血干细胞移植后面临的两大挑战。移植后不能仅聚焦原发疾病,更要重视慢性排异早期管理的黄金期。本次随访门诊的设立,旨在通过全流程的规范化随访管理,提高cGVHD患者‘早筛、早诊、早治’的意识,降低疾病进展的危害。一旦确诊cGVHD,患者在治疗过程中就要以维持免疫稳态和逆转纤维化为核心目标。一方面尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,能够帮助患者在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病(GVL)效应,降低原发肿瘤的复发几率。另一方面,对于已经进展到纤维化的组织和器官,我们也希望可以有效逆转纤维化。”
山东大学齐鲁医院血液科副主任刘新光
数据显示,当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后,仍需二线或更后线的治疗,患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。
对此,彭军教授表示:“国家医保局于去年举办的国家医保药品目录解读活动中,重点列举了9个具有代表性的品种,其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂,其创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。在现有治疗目标下,这一靶点创新价值更符合患者进行规范化管理的需求。今年《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》也将ROCK2抑制剂、甲氨蝶呤等列为cGVHD二线治疗I级推荐。如今,随着新版医保目录的落地,此类创新疗法正惠及更多患者。”
新门诊投入使用后,将进行针对性的随访管理体系建设与实践,围绕全程诊疗节点进行赋能,并打通线上、线下壁垒,包括就诊前的cGVHD筛查、评估,如受累器官评估;就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗,如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等;就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教,从而给予cGVHD患者全病程规范管理,并为科研转化提供长期随访体系支撑。
编辑:俞丹 校对:汤琪